врожденный амавроз Лебера
Статьи с этим тегом
Редкие заболевания глаз в практике офтальмолога: обзор клинических случаев
Офтальмологи диагностируют и лечат не только глаукому и катаракту, но и редкие болезни: гемолакрию, пигментный ретинит, ретинобластому, оптикомиелит и другие. Распространенность некоторых — менее 1 случая на 100 000 человек. …
Читать далее →
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101 для лечения врожденного амавроза Лебера 1 типа (LCA1). Nippon Shinyaku получает права на США и Японию, Atsena …
Читать далее →
Исследование назвало стоимость потери зрения в Австралии: 5,2 млн долларов на пациента
Журнал Medical Journal of Australia опубликовал исследование, оценившее пожизненные затраты на пациента с наследственным заболеванием сетчатки в Австралии в 5,2 млн долларов. Основное бремя расходов, включая потерю дохода, ложится на …
Читать далее →
FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
FDA присвоило статус «Редкое педиатрическое заболевание» (RPD) генной терапии OPGx-LCA5 компании Opus Genetics для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5). Терапия использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5. …
Читать далее →
Редактирование генов CRISPR-Cas9 улучшило зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера
В мае 2024 года опубликованы результаты исследования BRILLIANCE: редактирование генов CRISPR-Cas9 улучшило зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера (LCA). У половины участников, включая двоих детей, отмечено измеримое улучшение зрительных …
Читать далее →
Терапия Opus Genetics на основе гена LCA5 вступила в фазу 1/2 клинических испытаний
Компания Opus Genetics сообщила о завершении первого этапа клинического исследования фазы 1/2 генной терапии OPGx-LCA5 при врожденном амаврозе Лебера, вызванном мутациями в гене LCA5. Получены обнадеживающие предварительные данные о безопасности …
Читать далее →
Двенадцать ведущих генных терапий наследственных и дегенеративных заболеваний глаз: обзор 2023 года
В обзоре представлены 12 ключевых разработок в области генной терапии 2023 года: от лечения врожденного амавроза Лебера и синдрома Ашера до терапии глаукомы и влажной формы ВМД. Описаны клинические испытания …
Читать далее →
Первый случай терапевтического прайм-редактирования в глазу живого организма: прорыв в доставке генетических инструментов
Исследователи из Broad Institute of MIT and Harvard впервые применили терапевтическое прайм-редактирование в глазу живого организма. С помощью сконструированных вирусоподобных частиц (eVLPs) удалось скорректировать мутации, вызывающие пигментный ретинит и амавроз …
Читать далее →
Микробиом кишечника как этиопатогенетический фактор при наследственных дистрофиях сетчатки
Ученые из University College London и Moorfields Eye Hospital установили, что мутации гена CRB1 нарушают барьерную функцию кишечника, позволяя бактериям достигать сетчатки и вызывать ее дегенерацию. Антимикробная терапия рассматривается как …
Читать далее →
Пять ключевых вех в истории офтальмологии: от древних рецептов до генной терапии
Пять значимых этапов эволюции офтальмологии: от древнеегипетских рецептов и офтальмоскопа Гельмгольца до лазерной хирургии, интраокулярных линз и первой одобренной FDA генной терапии Luxturna.
Читать далее →
UMass Chan предоставила Iveric Bio лицензии на генные терапии наследственных заболеваний сетчатки
Медицинская школа UMass Chan предоставила компании Iveric Bio эксклюзивные лицензии на разработку AAV-генной терапии болезни Штаргардта и амавроза Лебера типа 10. В основе подхода лежит технология «мини-гена», предложенная в 2017 …
Читать далее →
Врожденный амавроз Лебера: клиническая картина наследственной дистрофии сетчатки
Врожденный амавроз Лебера (LCA) — редкое генетическое заболевание сетчатки, приводящее к тяжелой потере зрения с рождения. В статье рассмотрены этиология, симптомы, диагностика и перспективы генной терапии. По состоянию на январь …
Читать далее →Ещё по теме «врожденный амавроз Лебера» по всему сайту
Статья Врожденный амавроз Лебера: клиническая картина наследственной дистрофии сетчатки
Часто задаваемые вопросы Что такое врожденный амавроз Лебера?... Что вызывает врожденный амавроз Лебера?...
Статья Редактирование генов CRISPR-Cas9 улучшило зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера
В исследовании, проведенном при участии Медицинской школы Перельмана при Университете Пенсильвании и Детской больницы Филадельфии (CHOP), приняли участие 14 пациентов с врожденным амаврозом Лебера (LCA... О врожденном амаврозе Лебера Врожденный амавроз Лебера (LCA) — тяжелое генетическое заболевание сетчатки, приводящее к значительной потере зрения или слепоте при рождении или в первые месяцы жизни....
Статья Atsena Therapeutics опубликовала 12-месячные данные по генной терапии ATSN-101 при врожденном амаврозе Лебера 1 типа
Перспективы применения Врожденный амавроз Лебера 1 типа — это наследственное заболевание сетчатки, вызываемое мутациями в гене GUCY2D , которое приводит к тяжелым нарушениям зрения или слепоте в младенчестве... Другое исследование фазы I/II оценивает ATSN-101 при врожденном амаврозе Лебера 1 типа (LCA1) — одной из основных причин слепоты у детей....
Статья FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
Препарат предназначен для лечения пациентов с наследственным заболеванием сетчатки — врожденным амаврозом Лебера типа 5 (LCA5).... О терапии OPGx-LCA5 OPGx-LCA5 — это генная терапия, разработанная для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5), тяжелой ранней наследственной дистрофии сетчатки, вызываемой биаллельными мутациями...
Статья Двенадцать ведущих генных терапий наследственных и дегенеративных заболеваний глаз: обзор 2023 года
амавроза Лебера (LCA).... генома с использованием CRISPR в комбинации с новыми системами доставки препаратов при болезни Беста (Best Disease) и врожденном амаврозе Лебера. 10....
Статья Терапия Opus Genetics на основе гена LCA5 вступила в фазу 1/2 клинических испытаний
Компания Opus Genetics завершила первый этап новаторского клинического исследования, посвященного новому методу лечения пациентов с врожденным амаврозом Лебера (LCA), вызванным биаллельными мутациями в... LCA, обусловленный биаллельными мутациями в гене LCA5 Врожденный амавроз Лебера (LCA), вызванный биаллельными мутациями в гене LCA5 , является редким генетическим заболеванием, которое приводит к тяжелым...
Статья Врожденные заболевания глаз: этиология, клиническая картина и терапевтические подходы
К числу наиболее распространенных врожденных офтальмологических заболеваний относятся врожденная катаракта, врожденная глаукома и врожденная стационарная ночная слепота.... Врожденная катаракта, врожденная глаукома и врожденная стационарная ночная слепота являются тремя наиболее распространенными врожденными офтальмологическими патологиями....
Статья Восемь главных инноваций в офтальмологии 2024 года: прорывные методы терапии и диагностики глазных болезней
Генная терапия улучшила зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера Испытание BRILLIANCE подтвердило безопасность и эффективность генного редактирования CRISPR-Cas9 для лечения врожденного амавроза Лебера...
Статья UMass Chan предоставила Iveric Bio лицензии на генные терапии наследственных заболеваний сетчатки
Лебера 10-го типа (LCA10).... Врожденный амавроз Лебера представляет собой дегенеративное заболевание, вызванное рецессивными наследственными мутациями, которые препятствуют выработке светочувствительного белка в сетчатке....
Ответ Детская близорукость
Здравствуйте, Надежда Врожденная близорукость такой степени -6,0 дптр безусловно требует раннего назначения очков для постоянного ношения.... Оптическая коррекция при врожденной близорукости является наиболее важным лечебным и профилактическим пособием, которое не только компенсирует ошибку рефракции преломления но и создает условия для развития...
Олег Н. · Заболевания глаз у детей